Pombiliti®

Information destinée aux patients en Suisse

Qu’est-ce que Pombiliti et quand doit-il être utilisé ?

Qu’est-ce que Pombiliti ?

Pombiliti est un type de “Traitement enzymatique substitutif” (TES) utilisé dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe chez l’adulte. Pombiliti contient le principe actif cipaglucosidase alfa.

Dans quel cas est-il utilisé ?

Pombiliti est toujours utilisé avec un autre médicament appelé miglustat 65 mg, gélules. Il est très important que vous lisiez également la notice de miglustat 65 mg, gélules.

Si vous avez d’autres questions sur ce médicament, interrogez votre médecin ou votre pharmacien.

Comment agit Pombiliti

Chez les patients atteints de la maladie de Pompe, les niveaux de l’enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) sont faibles. Cette enzyme aide à contrôler les niveaux de glycogène (un type de glucides) dans l’organisme.

Dans la maladie de Pompe, des taux élevés de glycogène s’accumulent dans les muscles du corps. Cette accumulation empêche certains muscles de fonctionner correctement : il s’agit par exemple de ceux qui vous aident à marcher, des muscles situés sous les poumons qui vous aident à respirer et du muscle cardiaque.

Pombiliti pénètre dans les cellules musculaires qui sont affectées par la maladie de Pompe. Lorsqu’il se trouve dans les cellules, le médicament agit de manière similaire à l’enzyme GAA pour aider à décomposer le glycogène et à contrôler son taux.

Soumis à prescription médicale.

Quand Pombiliti ne doit-il pas être pris/utilisé ?

Vous ne devez jamais recevoir Pombiliti

– Si vous avez déjà présenté des réactions d’hypersensibilité mettant en jeu le pronostic vital :

oà la cipaglucosidase alfa

oau miglustat

oà l’un des excipients contenus dans ce médicament (répertorié à la rubrique « Que contient Pombiliti ?).

– Si une perfusion précédente a dû être arrêtée et n’a pas pu être reprise en raison de réactions d’hypersensibilité mettant en jeu le pronostic vital que vous avez présentées.

Quelles sont les précautions à observer lors de la prise/de l’utilisation de Pombiliti ?

Adressez-vous à votre médecin, pharmacien/pharmacienne ou infirmier/infirmière avant d’utiliser Pombiliti.

Informez immédiatement un médecin ou un(e) infirmier/infirmière si ces situations s’appliquent ou, selon vous, pourraient s’appliquer à vous ou si vous avez déjà présenté de telles réactions avec un autre traitement enzymatique substitutif (TES) :

– des réactions allergiques, notamment une anaphylaxie (une réaction allergique grave) – voir la rubrique « Quels effets indésirables Pombiliti peut-il provoquer » ci-dessous pour connaître les symptômes des réactions mettant en jeu le pronostic vital.

– une réaction associée à la perfusion pendant que vous recevez le médicament ou dans les quelques heures qui suivent – voir la rubrique « Quels effets indésirables Pombiliti peut-il provoquer ? » ci-dessous pour connaître les symptômes des réactions mettant en jeu le pronostic vital.

Informez votre médecin si vous avez des antécédents de maladie cardiaque ou pulmonaire. Ces maladies peuvent s’aggraver pendant ou immédiatement après votre perfusion de Pombiliti. Informez immédiatement un médecin ou un(e) infirmier(ère) si vous présentez un essoufflement, de la toux, un rythme cardiaque rapide ou irrégulier, ou tout autre effet de ces maladies.

Informez également votre médecin si vous présentez un gonflement des jambes ou un gonflement généralisé du corps, une éruption cutanée sévère, ou voyez une urine mousseuse lorsque vous urinez. Votre médecin décidera s’il convient d’arrêter votre perfusion de Pombiliti et vous donnera un traitement médical approprié. Votre médecin décidera également si vous pouvez continuer à recevoir Pombiliti.

Médicaments avant le traitement

Votre médecin pourra vous prescrire d’autres médicaments avant de recevoir Pombiliti. Ces médicaments comprennent :

– des antihistaminiques et des corticoïdes pour prévenir ou aider à réduire les réactions liées à la perfusion ;

– des antipyrétiques pour réduire la fièvre.

Conduite de véhicules et utilisation de machines

Ce médicament peut affecter les temps de réaction, l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des outils ou des machines. Vous pourriez ressentir des vertiges, une somnolence ou avoir une tension artérielle faible (hypotension) après avoir reçu Pombiliti ou des médicaments avant le traitement. Si cela se produit, ne conduisez pas et n’utilisez pas d’outils ou de machines.

Enfants et adolescents

Ce médicament ne doit pas être administré aux patients âgés de moins de 18 ans. En effet, les effets de Pombiliti en association avec le miglustat ne sont pas connus dans cette tranche d’âge.

Pombiliti contient du sodium

Ce médicament contient 10,5 mg de sodium (composant principal du sel de cuisine/table) par flacon. Cela équivaut à 0,52 % de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé de sodium pour un adulte.

Informez votre médecin ou votre pharmacien/pharmacienne si vous

– souffrez d’autres maladies,

– avez des allergies ou

– prenez déjà d’autres médicaments (même en automédication !).

Pombiliti peut-il être pris/utilisé pendant la grossesse ou l’allaitement ?

Contraception chez les femmes et fertilité

Les patientes en âge de procréer doivent utiliser des méthodes contraceptives fiables pendant le traitement et pendant 4 semaines après l’arrêt des deux médicaments.

Grossesse et allaitement

Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse, demandez conseil à votre médecin ou pharmacien/pharmacienne avant de prendre ce médicament.

Il n’y a pas d’expérience avec l’utilisation de Pombiliti en association avec le miglustat pendant la grossesse.

– Vous ne devez pas recevoir Pombiliti et/ou prendre miglustat 65 mg gélules si vous êtes enceinte. N’oubliez pas d’informer immédiatement votre médecin si vous débutez une grossesse, si vous pensez être enceinte ou si vous prévoyez de débuter une grossesse. Il peut y avoir des risques pour l’enfant à naître.

– Pombiliti en association avec le miglustat ne doit pas être administré aux femmes qui allaitent. Une décision devra être prise soit d’arrêter le traitement, soit d’arrêter l’allaitement.

Comment utiliser Pombiliti ?

Pombiliti vous est administré par un médecin ou un(e) infirmier/infirmière. Il est administré par un goutte-à-goutte dans une veine. C’est ce qu’on appelle une perfusion intraveineuse.

Informez votre médecin si vous souhaitez recevoir un traitement à domicile. Votre médecin décidera, après une évaluation, si vous pouvez recevoir une perfusion de Pombiliti à domicile en toute sécurité. Si vous ressentez un quelconque effet indésirable pendant une perfusion de Pombiliti, le membre du personnel administrant la perfusion à domicile pourra arrêter la perfusion et commencer un traitement médical approprié.

Pombiliti doit être utilisé en association avec le miglustat. Vous pouvez uniquement utiliser le miglustat 65 mg, gélules avec la cipaglucosidase alfa. N’utilisez PAS de gélules de 100 mg de miglustat (produit différent). Suivez les instructions de votre médecin et consultez la notice de miglustat 65 mg, gélules pour connaître la dose recommandée.

Quelle quantité de Pombiliti vous est administrée ?

La quantité de médicament qui vous sera administrée dépend de votre poids corporel. La dose recommandée est de 20 mg pour chaque kg de poids corporel.

Quand et pendant combien de temps Pombiliti est-il administré ?

– Vous recevrez Pombiliti une fois toutes les deux semaines. Les gélules de 65 mg de miglustat sont prises le même jour que Pombiliti. Reportez-vous à la notice de miglustat 65 mg, gélules pour obtenir des informations sur la façon de prendre le miglustat.

– La perfusion de cipaglucosidase alfa doit commencer 1 heure après la prise de miglustat 65 mg, gélules. En cas de retard de la perfusion, celle-ci ne doit pas être démarrée plus de 3 heures après la prise de miglustat.

– La perfusion de cipaglucosidase alfa dure environ 4 heures.

* La perfusion de cipaglucosidase alfa doit commencer 1 heure après la prise de gélules de miglustat. En cas de retard de la perfusion, celle-ci ne doit pas être démarrée plus de 3 heures après la prise de miglustat.

Passage d’un traitement enzymatique substitutif (TES) à un autre

Si vous êtes actuellement traité(e) par un autre TES :

– Votre médecin vous indiquera à quel moment arrêter l’autre TES avant de commencer Pombiliti.

– Avertissez votre médecin lorsque vous avez terminé votre dernière dose.

Si vous avez reçu plus de Pombiliti que vous n’auriez dû

Si vous avez des difficultés à respirer, si vous vous sentez gonflé(e) ou ballonné(e), ou si votre cœur s’emballe, il se peut que vous ayez reçu trop de Pombiliti ; parlez-en immédiatement à votre médecin. Un débit excessif de perfusion de Pombiliti peut entraîner des symptômes liés à une trop grande quantité de liquide dans le corps, tels qu’un essoufflement, une fréquence cardiaque rapide ou un gonflement généralisé du corps.

Si vous oubliez votre dose de Pombiliti

Si vous avez oublié une perfusion, veuillez contacter votre médecin ou votre infirmier/ère dès que possible pour reprogrammer Pombiliti en association avec le miglustat 24 heures après la dernière prise de miglustat.

Si vous arrêtez de recevoir Pombiliti

Parlez à votre médecin si vous souhaitez arrêter le traitement par Pombiliti. Les symptômes de votre maladie peuvent s’aggraver si vous arrêtez le traitement.

Ne déviez pas de la posologie prescrite. Si vous pensez que l’effet du médicament est trop faible ou trop fort, parlez-en à votre médecin ou à votre pharmacien/pharmacienne.

Quels effets secondaires Pombiliti peut-il provoquer ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Étant donné que Pombiliti est utilisé avec le miglustat, des effets indésirables peuvent être causés par l’un ou l’autre de ces médicaments. Les effets indésirables ont été principalement observés pendant que les patients recevaient la perfusion de Pombiliti (réactions liées à la perfusion) ou peu de temps après. Vous devez informer immédiatement votre médecin si vous présentez une réaction associée à la perfusion ou une réaction allergique. Certaines de ces réactions peuvent devenir graves et menacer le pronostic vital. Votre médecin pourra vous administrer des médicaments avant votre perfusion pour la prévention de ces réactions.

Réactions liées à la perfusion

La plupart des réactions liées à la perfusion sont légères ou modérées. Les symptômes des réactions liées à la perfusion peuvent comprendre des difficultés à respirer, des ballonnements, de la fièvre, des frissons, des sensations vertigineuses, une rougeur de la peau, des démangeaisons de la peau et des éruptions cutanées (rashes).

Réactions allergiques

Les réactions allergiques peuvent inclure des symptômes tels que : éruptions cutanées à tout endroit du corps, gonflement des yeux, difficultés respiratoires prolongées, toux, gonflement des lèvres, de la langue ou de la gorge, démangeaisons cutanées et urticaire.

Très fréquent (touche plus d’un patient sur 10)

– Maux de tête

Fréquent (touche 1 à 10 patients sur 100)

– Sensation de vertige

– Sensation de somnolence

– Toux

– Essoufflement (dyspnée)

– Rougeur soudaine du visage, du cou ou de la partie supérieure du thorax

– Sensation d’inconfort dans la poitrine

– Douleur dans la poitrine

– Éruption cutanée (rash), démangeaisons

– Augmentation de la tension artérielle

– Douleurs d’estomac

– Ballonnements

– Gaz ou flatulences

– Selles molles, liquides

– Selles difficiles (constipation)

– Vomissements

– Fatigue

– Nausées

– Fièvre

– Urticaire avec démangeaisons intenses (urticaire)

– Éruption cutanée avec démangeaisons, envie de se gratter (prurit)

– Frissons

– Gonflement ou douleur dans la zone du corps où l’aiguille a été insérée

– Crampes musculaires, douleurs musculaires, faiblesse musculaire

– Tremblements involontaires d’une ou de plusieurs parties du corps

– Transpiration accrue

– Douleurs

– Altération du goût

– Sensation de fatigue permanente ou somnolence

– Battement de cœur rapide

– Essoufflement

Peu fréquent (touche 1 à 10 patients sur 1 000)

– Respiration difficile et provocation d’une toux, son sifflant (respiration sifflante) à l’expiration et essoufflement (asthme)

– Réactions allergiques

– Maux d’estomac

– Gonflement des mains, des pieds, des chevilles, des jambes

– Gonflement de la peau

– Indigestion

– Maux de ventre

– Sensation constante de fatigue

– Mal de gorge ou irritation de la gorge

– Contractions douloureuses et anormales de la gorge

– Irritation de la bouche

– Douleur ou gêne dans la bouche

– Douleurs au niveau de la joue, des gencives, des lèvres, du menton

– Perte de force et d’énergie, sensation de faiblesse

– Sensation de malaise, sensation globale de lenteur

– Sensation de confusion

– Sensation de brûlure

– Égratignures ou lésions cutanées

– Variations de la température corporelle

– Pâleur inhabituelle de la peau

– Tension artérielle basse

– Gêne dans la gorge

– Gorge enflée

– Diminution du nombre de plaquettes ou d’un type de globules blancs ; observée dans les analyses

– Douleurs articulaires

– Douleur dans la zone entre la hanche et les côtes

– Fatigue musculaire

– Augmentation de la rigidité musculaire

– Trouble de l’équilibre

– Sensation de quasi-évanouissement

– Douleur d’un côté ou des deux côtés de la tête, douleur pulsatile, aura, douleur oculaire, sensibilité à la lumière (migraine)

– Sensation d’engourdissement, de picotements, de fourmillements

– Altération de la couleur de la peau

Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre pharmacien/pharmacienne. Ceci s’applique en particulier à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice.

À quoi faut-il encore faire attention ?

Votre médecin, pharmacien/pharmacienne, infirmier/infirmière est responsable de la conservation de ce médicament et de l’élimination correcte de tout flacon ouvert. Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de la santé.

Durée de conservation

Ce médicament ne doit pas être utiliséaprès la date de péremption indiquée sur le flacon et la boîte après les lettres « EXP ». La date de péremption fait référence au dernier jour du mois.

Durée de conservation après dilution

Après dilution, une utilisation immédiate est recommandée. Cependant, la conservation de la poche intraveineuse contenant Pombiliti a été démontrée pendant 6 heures à une température comprise entre 20 °C et 25°C et pendant 24 heures entre 2 °C et 8 °C.

Ne pas congeler le flacon reconstitué ou la solution diluée de cipaglucosidase alfa dans la poche pour perfusion.

Précautions de conservation

À conserver au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C).

Conserver le flacon dans l’emballage extérieur à l’abri de la lumière.

Tenir hors de la portée des enfants.

Informations supplémentaires

Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger l’environnement.

Votre médecin ou pharmacien/pharmacienne peut vous fournir plus d’informations. Ces professionnels possèdent les informations complètes destinées aux professionnels de santé.

Que contient Pombiliti ?

Pombiliti est une poudre pour solution à diluer pour perfusion, contenue dans un flacon.

Pombiliti est une poudre blanche à légèrement jaune. Après reconstitution, elle apparaît comme une solution limpide à opalescente, incolore à légèrement jaune, exempte de particules étrangères, pratiquement exempte de particules, sous forme de particules blanches à translucides. La solution reconstituée doit être encore diluée dans une poche pour perfusion intraveineuse.

Après reconstitution, la solution contenue dans le flacon contient 15 mg de cipaglucosidase alfa par ml. La concentration finale recommandée de la solution entièrement diluée dans le sac d’infusion varie de 0,5 mg/mL à 4 mg/mL.

Principes actifs

Le principe actif est la cipaglucosidase alfa. Un flacon contient 105 mg de cipaglucosidase alfa*.

* L’α-glucosidase acide humaine avec N-glycanes bisphosphorylés (bis-M6P) est produite dans des cellules ovariennes de hamster chinois (OHC) par la technologie de l’ADN recombinant.

Excipients

Citrate de sodium dihydraté (E331), acide citrique monohydraté (E330), mannitol (E421) et polysorbate 80 (E433).

Numéro d’autorisation

67804 (Swissmedic)

Où obtenez-vous Pombiliti ? Quels sont les emballages à disposition sur le marché ?

Dans les pharmacies; sur présentation d’une ordonnance médicale destinée exclusivement à un usage unique.

Boîtes de 1 flacon, 10 flacons ou 25 flacons.

Titulaire de l’autorisation

Amicus Therapeutics Switzerland GmbH

Seefeldstrasse 69

CH-8008 Zurich

Suisse

Cette notice d’emballage a été vérifiée pour la dernière fois en novembre 2023 par l’autorité de contrôle des médicaments (Swissmedic).

Source : Swissmedicinfo.ch
Remarques :
– L’équipe de Creapharma.ch a copié à la main le contenu de Swissmedicinfo le 28.08.2024, attention il ne s’agit pas de la date de mise à jour de la notice du médicament, la date de dernière mise à jour de la notice du médicament est mentionnée dans le paragraphe en gras juste ci-dessus.
– Comme information interne à Creapharma.ch, il s’agit de la 1ère publication de cette page depuis le lancement début 2021 de cette rubrique.
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