Essais cliniques

Les essais cliniques (en anglais clinical trials) sont des outils pour l’évaluation de l’applicabilité de la recherche clinique, ils permettent notamment de tester l’efficacité et la sécurité thérapeutique chez l’être humain. Les essais cliniques sont considérés comme essentiels pour le développement de nouveaux médicaments, y compris les vaccins, mais aussi des dispositifs médicaux ou des techniques chirurgicales. On considère l’essai clinique et ses différentes phases (lire ci-dessous) comme un “gold standard” (en français étalon-or) dans la recherche clinique. Cela dit, certains essais cliniques sont mal conçus, il est donc important de choisir les bons essais cliniques, surtout en phase 3. Les études cliniques sont très encadrées, en tout cas dans les pays industrialisés.

Définition possible essai clinique
Un essai clinique est une étude prospective qui compare les effets et la valeur d’une intervention par rapport à un contrôle chez des êtres humains. Comme on peut le noter, un essai clinique est prospectif (“futur”) et pas rétrospectif (“passé”)¹. Les participants à un essai clinique doivent donc être suivis dans le temps.

Différentes phases d’essais cliniques
On distingue différentes phases d’essais cliniques chez l’être humain qui sont séquentielles (on commence par la 1, la 2 puis la 3)
Avant la mise sur le marché :
Phase 1 (ou Phase I, en anglais Phase I studies) :
– Des personnes saines sont sélectionnées pour participer à cette phase. Elles reçoivent le médicament (ou autre produit médical) en général à une dose très faible et les scientifiques examinent les effets sur l’organisme. De nombreux tests et examens sont réalisés sur ces participants. Le but de cette phase est surtout d’évaluer la sécurité du médicament ou produit médical². Le nombre de participants à la phase 1 peut être de quelques dizaines.
Si les résultats de la phase 1 sont concluants, on peut passer à la phase 2.
Phase 2 (ou Phase II, en anglais Phase II studies) : :
– Certains patients sont sélectionnés pour participer à cette étude clinique de phase 2. Dans cette phase les scientifiques vont tester pour la première fois l’effet du médicament ou produit médical chez des personnes malades. De nombreux tests sont effectués sur les participants à l’étude. Le nombre de participants à la phase 2 peut être de quelques dizaines ou centaines.
Si les résultats de la phase 2 sont concluants, on peut passer à la phase 3.
Phase 3 (ou Phase III, en anglais Phase III studies) : :
– Dans cette phase, des participants sains et des malades sont sélectionnés. Le but de la phase 3 est notamment de comparer l’efficacité du médicament ou produit médical par rapport à un placebo ou à des traitements déjà existants. En général, l’essai clinique randomisé (au hasard) en double aveugle contre placebo est la méthode à privilégier, en anglais on parle de gold standard. En phase 3, le but peut aussi être de comparer l’efficacité du nouveau médicament ou produit médical par rapport aux traitements existants. Le nombre de participants à la phase 3 peut être de quelques centaines voire milliers (ex. essais cliniques de phase 3 des vaccins contre la Covid-19 comme celui de Pfizer-BioNTech qui a compté des dizaines de milliers de personnes en 2020).
Demande d’AMM
Normalement, si les résultats de la phase 3 sont concluants, le fabricant demande une autorisation de mise sur le marché auprès des autorités compétentes (ex. FDA aux Etats-Unis, EMA dans l’Union Européenne ou Swissmedic en Suisse). Les essais cliniques (phases 1, 2 et 3) sont nécessaires pour obtenir une Autorisation de mise sur le marché (AMM), un élément nécessaire à la commercialisation.
Après la mise sur le marché :
Phase 4 (ou Phase IV, en anglais Phase IV studies) ::
– La phase 4 est réalisée après la commercialisation du médicament ou produit médical. Le but est de contrôler sa sécurité après la mise sur le marché, c’est un élément important de la pharmacovigilance.

Avant la phase 1 des essais cliniques :
Essai pré-clinique :
Avant la phase 1, les scientifiques réalisent des essais dits pré-cliniques en laboratoire ou sur des animaux afin notamment de tester une éventuelle toxicité du médicament. Il faut savoir que la phase 1 des essais cliniques est réalisée sur des êtres humains.

Participation à des essais cliniques
En France, les adultes peuvent participer volontairement à des essais cliniques, qu’ils soient en bonne santé ou malades. Par contre, seulement les enfants malades et avec l’accord des parents peuvent participer à des essais cliniques. En France environ 20’000 personnes prennent part à des essais cliniques chaque année³.

Site résumant les études cliniques au niveau mondial :
Ce site du gouvernement américain résume les différentes études cliniques à travers le monde (site en anglais) :
https://clinicaltrials.gov

Article mis à jour le 13.07.2022. Par Xavier Gruffat (pharmacien). Relecture (Seheno Harinjato, rédactrice chez Creapharma.ch)
Sources (entre autres) : Fundamentals of Clinical Trials – Fifth Edition – Plusieurs auteurs (Lawrence M. Friedmann et co). Crédit photo : Adobe Stock.

1. Fundamentals of Clinical Trials, 5^ème édition (fifth edition), auteurs multiples : Lawrence M. Friedman, Curt D. Furberg, David L. DeMets, David M. Reboussin, Christopher B. Granger, Springer International Publishing Switzerland 2015
2. Livre en allemand : Taschenatlas Pharmakologie (Atlas de poche de pharmacologie), Lutz Hein – Jens W. Fischer, 8ème édition (8. Auflage), Thieme, 2020 – Remarque : une édition de ce livre existe aussi en français mais souvent il y a un retard dans les différentes mises à jour (éditions).
3. Magazine Top Santé, édition de mars 2022