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Anémie héréditaire
Premier succès mondial d'une thérapie génique
PARIS - Un jeune homme atteint d'une maladie génétique grave du sang, une thalassémie, cause de forte anémie, a été traité pour la première fois avec succès par thérapie génique. "Sa vie a changé", ont annoncé mercredi des médecins et chercheurs.
"Trois ans après le début du traitement, le patient, aujourd'hui âgé de 21 ans, n'a plus besoin de recevoir des transfusions sanguines et ce depuis plus de deux ans", a expliqué à l'AFP Philippe Leboulch (Inserm-CEA/France et Harvard/Etats-Unis), directeur scientifique de l'essai dont les résultats sont publiés dans la revue scientifique britannique Nature.
Le jeune homme "a trouvé un emploi stable (contrat à durée indéterminée) comme cuisinier dans un restaurant parisien", se réjouit le chercheur "même s'il faut rester prudent".pourraient débuter dès la fin de l'année.
Cellules souches "corrigées"
Dans cette thérapie, des cellules souches de la moelle osseuse du patient sont prélevées, puis "corrigées" par insertion d'un gène-médicament en laboratoire, et ensuite réinjectées au patient.
"Le patient est resté environ un mois à l'hôpital", indique le Pr. Eliane Gluckman, responsable principale de l'essai clinique. Selon elle, "c'est un progrès énorme". "C'est une grande avancée mais qui devra être confirmée avec d'autres patients", a de son côté précisé le Pr. Marina Cavazzana-Calvo
(hôpital Necker, Paris).
L'essai se poursuit et inclura dix malades au total, de l'une ou l'autre de ces deux pathologies, indique le Pr Leboulch. Il prévoit d'étendre les essais à d'autres pays, notamment en Thaïlande où 3000 enfants atteints de béta-thalassémie naissent chaque année.
Une personne sur 10'000
C'est la première fois qu'une thérapie génique efficace est développée dans une maladie héréditaire aussi fréquente. Près de 200'000 enfants naissent chaque année dans le monde avec un syndrome thalassémique et, chaque année, la maladie est diagnostiquée chez une personne sur 10'000 en Europe.
Les hémoglobinopathies (bêta-thalassémie et drépanocytose) sont les maladies génétiques héréditaires les plus fréquentes au monde. Elles sont dues à des défauts du gène commandant la production de la béta-globine, composant essentiel de l'hémoglobine qui transporte l'oxygène dans les globules rouges.
Dans les formes sévères de béta-thalassémie, les patients profondément anémiés survivent grâce aux transfusions et à un traitement destiné à éliminer l'excès de fer qui s'accumule dangereusement dans leur corps à cause des transfusions répétées.
Source : ATS, 15 septembre 2010
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15 avril 2013 |
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